يبدو أن العلاج الجيني لمرض الخلية المنجلية سيحقق نتائج جيدة في المستقبل مع نجاح تجربة تاريخية لصبي فرنسي في الـ 13 من عمره حيث كان يعاني من مرض وراثي في الدم، الأمر الذي دفع الأطباء لاستخدام تكنولوجيا إصلاح الجينات المعيبة، لتكون هذه أول حالة لمرض فقر الدم المنجلي يتم علاجها بالتكنولوجيا التي تنتجها شركة “بلوبيرد بيو” والتي تعتقد أنه سيكون علاجا لهذا المرض. وتجدر الإشارة إلى أن فقر الدم المنجلي هو نتيجة تحور جيني يسبب خللا غير طبيعي في وظيفة خلايا الدم الحمراء. لذلك يعاني المريض من فقر الدم وانسداد الأوعية الدموية والموت المبكر في بعض الحالات، بينما يقوم العلاج الجيني على علاج مثل هذه الحالات عير استخراج الخلايا الجذعية للدم ثم إضافة نسخة سليمة للجين المعيب.
وبينت النتائج التي عرضت في اجتماع للرابطة الأوروبية لعلم مبحث الدم في فيينا، أن الشاب الفرنسي ظل من دون حاجة إلى عملية نقل دم لأكثر من3 أشهر، وأن جسمه أنتج حوالي الـ 45% من الهيموجلوبين المضاد للخلية المنجلية خلال 6 أشهر. وذكرت مارينا كافازانا كبيرة الباحثين بجامعة ديكارت أن “هذا يدعو للتفاؤل لأننا نتوقع أن مستويات الهيموجلوبين المضادة للخلية المنجلية حين تصل إلى نسبة 30% أو أكثر ستحسن بقوة أو تقضي تماما على التعقيدات الخطيرة التي تهدد حياة المريض ذات الصلة بفقر الدم المنجلي”.
